Stosowanie dornazy alfa u dzieci

Wprowadzenie: U dzieci chorych na mukowiscydozę kolejne epizody zaostrzenia choroby powodują nasilanie zmian anatomicznych i czynnościowych w układzie oddechowym i rozwój przewlekłej niewydolności oddechowej w wieku dorosłym. Wczesne intensywne leczenie mające na celu ograniczenie występowania zaostrzeń może zatem zmniejszyć tempo progresji choroby. Wyniki badań wskazują, że dornaza a jest skutecznym lekiem stosowanym w zaostrzeniach choroby (p. także Med. Prakt. Ped. 6/2001, s. 107 – przyp. red.), brak jednak wiarygodnych danych, czy przewlekłe podawanie tego leku zmniejsza częstość występowania zaostrzeń.

Pytanie kliniczne: Czy profilaktyczne stosowanie dornazy a u dzieci w wieku 6-10 lat chorych na mukowiscydozę zmniejsza ryzyko wystąpienia zaostrzeń choroby?

Metodyka: badanie z randomizacją przeprowadzone metodą podwójnie ślepej próby z placebo.

Badani: 474 dzieci w wieku 6-10 lat (śr. 8,4 lat) chorych na mukowiscydozę, u których wartość FVC (maksymalna pojemność życiowa płuc) przed rozpoczęciem badania wynosiła >=85% wartości należnej dla wzrostu i płci.

Interwencja: Dzieci losowo zakwalifikowano do jednej z 2 grup, w których przez 96 tygodni wykonywano jeden raz dziennie nebulizację z:

  • (1) dornazy alfa w dawce 2,5 mg (n = 239);
  • (2) placebo (n = 235).

Wyniki: Epizody zaostrzenia mukowiscydozy (zdefiniowane jako wystąpienie objawów ze strony układu oddechowego wymagających leczenia antybiotykiem) wystąpiły u 40 chorych leczonych dornazą alfa (łącznie 62 epizody) oraz u 56 dzieci (łącznie 92 epizody) otrzymujących placebo (RRR: 34%; 95% CI: 0-56).

Wniosek: Przewlekłe profilaktyczne stosowanie dornazy a u dzieci w wieku 6-10 lat chorych na mukowiscydozę znamiennie zmniejszało ryzyko wystąpienia zaostrzeń choroby związanych z zakażeniem dróg oddechowych.

Quan J.M. i wsp.
J. Pediat., 2001; 139: 813-820
Opublikowano w Medycyna Praktyczna Pediatria 2002/01
www.mp.pl
tytuł: Przewlekłe profilaktyczne stosowanie dornazy alfa u dzieci w wieku 6-10 lat chorych na mukowiscydozę znamiennie zmniejszało ryzyko wystąpienia zaostrzeń choroby związanych z zakażeniem dróg oddechowch